신약후보물질
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세계적 전문 전임상 / 임상대행 기관들을 통해
글로벌 신약을 개발하고 있습니다.
SYK 저해제 (SKI-O-703)
적응증
류마티스 관절염
미충족 의약적 수요
Gold standard인 MTX는 부작용, 낮은 효능 및 비반응성 환자 발생. Biologics는 투여의 불편함(주사제), 중화 항체생성 및 tumor 발생 가능성, 그리고 비반응성 환자 발생으로 경구투여가 가능한 우수한 효능의 저분자 합성 신약의 개발 필요성이 대두됨.
대상환자군
MTX 및 Biologics 비 반응성 류마티스 관절염 환자
개발단계
미국, 유럽과 한국에서 글로벌 임상2상 시험이 진행 중.
경쟁상태
SYK inhibitor RA 치료제로 개발 시 First-in-class 약물임
경쟁우위
앞서 개발 중이던 Fostamatinib (R788, Rigel)은 낮은 SYK 선택성과 부작용, P505-15(Portola)는 높은 선택성을 보이나 낮은 흡수율과 높은 독성으로 개발이 중단됨. SKI-O-703 화합물은 선택적인 SYK inhibitor로 ED50 1.4 mg/kg, safety margin > 80 배로 기존 화합물의 문제를 모두 해결한 신약후보 물질임.
SYK 저해제 (SKI-O-703)
적응증
면역혈소판감소증
미충족 의약적 수요
면역혈소판감소증 환자에 대한 치료제로는 코티코스테로이드, IVIG, anti-D, 비장절재술과 rituximab이 있음. 그러나 이러한 치료제는 단기적인 효능을 보일 뿐 지속적인 혈소판 수치 증가 효능은 미미함. 따라서 효능이 우수한 신약의 개발 필요성이 대두됨.
대상환자군
지속적이고 만성적인 면역혈소판감소증 환자
개발단계
미국, 유럽과 한국에서 글로벌 임상2상 시험이 진행 중.
경쟁상태
R788 (Fostamatinib, Tavlesse)
경쟁우위
First-in class SYK 억제제인 R788은 off-target에 기인한 부작용으로 임상시험에서 용량 제한에 따른 충분한 효능을 보이지 않았음에도 불구하고 ITP 치료제로 승인을 얻음. SKI-O-703 화합물은 높은 선택성과 우수한 효능을 보이는 신약개발 후보 물질임.
FLT3 저해제 (SKI-G-801)
적응증
급성 골수성 백혈병 (AML)
미충족 의약적 수요
AML은 환자의 발병 연령과 밀접한 관련이 높으며 고령 환자일수록 기존 화학요법제에 대한 치료율이 낮고 재발이 높게 발생함. 기존 항암제 저항성 원인으로 비정상적으로 과다 활성된 형태의 FLT3 키나제 돌연변이가 임상학적으로 확인 됨. 전체 AML 환자 중 35%에서 FLT3 돌연변이가 관찰됨. 따라서 독성이 낮고 질병 재발을 방지하는 저분자 FLT3 억제제 개발 필요성이 대두됨.
대상환자군
FLT3 돌연변이를 발현하는 급성 골수성 백혈병 환자
개발단계
미국 최대 5개 병원에서 임상 1상 시험(Dose-escalation study)을 2017년부터 진행중
경쟁상태
PCK412(Novartis), AC220(Daiichi Sankyo), ASP2215 (Astellas)
경쟁우위
신약후보물질 SKI-G-801은 FLT3 키나제를 선택적으로 억제하는 저분자 화합물로, 우수한 약리 활성과 동물모델 시험에서 뛰어난 항암효과를 입증하였음. 기존 억제제에 의해 재발되는 FLT3 돌연변이체를 효과적으로 억제 가능하며, AML 환자 시료에서도 우수한 항암효과 확인함. 질병 발병 근원지인 골수 및 약물저항성 환경에서도 뛰어난 항암효력이 입증되어 기존 FLT3 억제제와 차별성을 확보함. 본 연구결과는 미국 혈액학회 저널인 ‘Blood’에 보고되어 SKI-G-801의 우수성이 객관적으로 입증됨. 해외 전임상 시험들을 통해 높은 안전성을 확인하였고 2016년 미국 FDA 임상 1상 시험 승인이 되었음. 2018년 11월에 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan drug designation) 지정됨.
EGFR 이중돌연변이 저해제 (GNS-1480, YH25448)